RCSI研究人员发现潜在的方法来改善常见出血性疾病的治疗
2020-06-12 17:08:38科学家发现了一种潜在的促进血液凝结的新方法，可用于帮助开发最常见的遗传性出血性疾病冯·威勒布兰德疾病的治疗方法。
这项研究由RCSI医学与健康科学大学的研究人员领导，发表在《血栓形成与止血杂志》上。
患有血管性血友病的患者的蛋白质缺乏或功能异常，而蛋白质在凝血过程中起关键作用。当前对该疾病的治疗是向患者频繁地注射促进该蛋白质产生的药物或该蛋白质本身的浓度。
由SFI-辉瑞生物疗法创新奖计划资助的RCSI和Pfizer的研究人员测试了一种修饰的分子，该分子延长了人体循环系统中凝血蛋白的寿命。他们的研究发现，与实验室模型中的未修饰蛋白质相比，施用该修饰分子显着提高了半衰期五倍。
“目前用于治疗Von Willebrand病的疗法给医疗保健系统和患者本身带来了沉重负担。对该病进行长效治疗可能会减轻这种负担。尽管需要更多的临床前测试，但这些都是有希望的早期结果，”该研究的主要作者，RCSI爱尔兰血管生物学中心的研究讲师Jamie O‘Sullivan博士说。
冯·威布兰德病是一种遗传性出血性疾病，可影响全球1%的人口。由于患者的出血症状可能较轻，因此对疾病的意识受到限制。但是，当他们受到严重伤害或需要手术时，他们可能会遭受严重的出血。
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